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抗体疗法遏制了“石人综合征”的骨生长

对于罹患一种会将肌肉转变成为骨头的罕见的、且无法治疗的骨病的患者来说,一种疗法可能让这些患者最终得到治疗的现实又接近了一步。

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一项新的研究揭示了一种生长因子是如何促生该病的,它给这种目前让人束手无策的疾病提供了一种新的治疗标靶。进行性骨化性纤维发育异常(FOP)有时被称作“石人综合征”,它是一种致命的遗传性疾病,该病会令肌肉和软组织逐渐变成骨头,从而形成一种令身体无法活动的额外骨骼。


该病是由于控制骨和肌肉发育的一种受体ACVR1发生突变所致。这些突变被认为将这种受体的活性推至超速档,从而导致异常的骨生长。是否有某种分子与ACVR1结合以触发疾病仍然是未知的。


为了弄清真相,Sarah Hatsell和同事设计了一个FOP模型,在该模型中,他们能精确地控制成年小鼠中ACVR1突变的表达。他们发现,该变异受体会被激活素-A异常激活;激活素-A是一种生长因子,它通常会阻断ACVR1的活性。


当被植入到小鼠体内时,浸有该生长因子的胶原蛋白海绵会转变成为骨头,从而促生该病。由研究人员研发的一种激活素-A特异性人类抗体可终止小鼠体内的骨形成长达6个星期。该生长因子常常是在因应损伤和炎症时由免疫系统分泌的,它或能帮助解释FOP患者体内的骨生长为什么常常会由组织肿胀或炎症所触发


这些发现将激活素-A推出作为FOP中炎症与骨形成之间的一个缺失的环节,而激活素-A特异性抗体或是针对这种灾难性疾病的一种有前途的治疗方法。

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