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欧盟批准Alexion公司2款超罕见病药物

美国知名罕见病制药商Alexion Pharma近日在欧盟监管方面收获重大喜讯,该公司2款超罕见病治疗药物Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)双双获得欧盟批准。在此之前,Alexion公司仅有一个上市产品Soliris,此次批准也标志着Alexion公司正式宣布告别一个产品的时代。在美国,这2个药物均已获得令人垂涎的突破性药物资格。

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Strensiq:首个低磷酸酯酶症(HPP)治疗药物


Strensiq由Alexion公司自主研发,获欧盟批准作为一种长期的骨靶向酶替代疗法,用于超罕见的小儿发病低磷酸酯酶症(HPP)患者的治疗。


在欧盟,Strensiq是获批治疗HPP的首个药物。低磷酸酯酶症(HPP)是一种极为罕见的,渐进式的遗传性代谢紊乱疾病,患者机体多系统受损,导致身体虚弱甚至威胁其生命。低磷酸酯酶症(HPP)可使患者骨矿物质化,导致骨畸形及其他骨骼异常性疾病,还可导致多系统并发症,例如严重的肌无力、抽搐、疼痛和可导致婴儿夭折的呼吸困难。


Kanuma:首个溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)治疗药物


Kanuma则由Alexion在今年5月耗资84亿美元收购Synageva BioPharma后获得,获欧盟批准作为一种长期的酶替代疗法,用于所有年龄段溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)患者的治疗。


在欧盟,Kanuma是获批治疗LAL-D的首个药物。LAL-D也是一种超罕见的渐进式的遗传性代谢紊乱疾病,导致患者多器官受损及过早死亡。


价格:37.5万美元/人/年


在此之前,Alexion只有一个上市产品Soliris(eculizumab,依库珠单抗),用于2种超罕见的疾病——阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)的治疗。Soliris是全球最昂贵的药品之一,治疗成本超过50万美元/人/年,在2014年实现营收22亿美元。


目前,Alexion公司尚未披露Strensiq和Kanuma的价格标签,但巴克莱分析师Geoff Meacham在写给投资者的一份报告中指出,Alexion可能会将这2个药物定价为37.5万美元/年,这2款产品合并年销售峰值将达到20亿美元。


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