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孤儿药Promacta获FDA批准 用于治疗儿童罕见血液病

8月24日,FDA批准了Promacta药物用于治疗血小板数量异常低下儿童患者(年龄为一岁以上),该疾病是一种罕见的血液疾病,称为慢性免疫性血小板减少紫癜(ITP)。当儿童患者使用其他ITP药物或手术切除脾脏后没有反应时可使用该药物进行治疗。

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孤儿药Promacta获批,预示FDA全力发展儿科血液学和肿瘤学的治疗领域。


FDA授予Promacta为孤儿药名称,因为它治疗的是一种罕见疾病ITP。ITP是由血小板数量异常低导致的一种疾病。没有足够的血小板,皮肤下、粘膜或者身体的其他地方可能会出血。Promacta是由诺华在新泽西汉诺威制造。


孤儿药的指定可激励财务政策,如税收抵免、减免患者费用、取消市场独销性等,促进罕见病药物的开发。FDA药物评价研究中心血液学和肿瘤学产品主任Richard Pazdur博士说,对Promacta 的批准表明FDA想要全力发展儿科血液学和肿瘤学的治疗领域。


双盲评估:孤儿药Promacta的疗效以及安全性。


Promacta有助于提高血小板的数量,可作为口服药片或与水混合作为1至5岁儿童的口服药剂。2008年该药物首次获批用于治疗ITP成年人患者。Promacta仅适用于血小板减少程度和临床状况增加出血风险的ITP患者。Promacta常见的副作用是引起一岁以上儿童呼吸道或鼻子咽喉感染(症状包括发烧、咳嗽、鼻塞、流鼻涕、喉咙痛、腹泻、腹痛、皮疹和肝酶升高)。


对Promacta治疗1至17岁ITP患者的疗效和安全性进行双盲评估,有159名参与者,评估目的是判断血小板数量最终是否会增加。


在第一次试验中(人数67人),患者被随机分配接受七周的Promacta治疗或安慰剂治疗。在服用Promacta治疗小组中,62%的患者在1到6周内血小板的数量有提高,而对照组只有32%的患者有类似现象。在第二次试验中(数量92),患者被随机分配接受每日一次的Promacta治疗或安慰剂治疗,周期为13周。结果在服用Promacta治疗小组中,41%的患者在5-12周内八周中至少有六周有血小板数量增加的迹象,而对照组中这个比例只为3%。


该药物对1岁以下ITP患者或兼患有慢性病型肝炎和再生障碍性贫血患者的疗效以及安全性目前尚未确定。


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