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选择药物标靶可显著提高新药研发成功率

据在线发表于《自然—遗传学》上的一项研究显示,以疾病遗传相关性研究为基础,选择药物标靶能够让新药研发的成功率潜在提升一倍。

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有超过一半的新药在临床试验阶段失败,因为在实验室研究中,这些药物针对小鼠和其他动物模型产生的治疗效果在临床试验阶段毫无作用。Matthew Nelson与同事调查了是否有其他渠道的信息可能被用在新药开发的早期阶段以增加成功率。他们查看一些遗传相关性研究,在这些研究中,科学家发现一些特定的基因或基因变异与特定疾病的发病风险有着显著关联。遗传相关性并非总能表示出因果关系。可是,如果将其与传统药物选择方法相结合,则能够潜在增加选择药物标靶的成功率。


研究人员以基因研究为基础建立一个基因与疾病相关性的目录,并将其与药物试验的结果进行匹配。他们发现,那些成功研发的药物更有可能将那些与疾病或其相关特征有确切联系的基因当作标靶。基于此,他们认为,将遗传相关性数据应用于药物标靶选择能够显著增加成功几率。


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