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FDA启动PDUFA修订程序,哪些审评改进措施受关注?

日前,美国食品药品监督管理局(FDA)在一个公共会议上启动了《处方药生产企业付费法案》(PDUFA)的重新批准程序,为其秋季将开始的与产业界的月度讨论,以及FDA听取患者、消费者、健康专业代表意见的例会做好准备。

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PDUFA中规定有定期废止(sunset)条款,每5年由国会重新批准,根据执行情况、监管环境和制药产业的发展变化情况做出修订。现行方案PDUFA Ⅴ将于2017年9月到期,这意味着PDUFA Ⅵ需要在明年中期修订完成。同样,FDA也举行了《仿制药申报者付费法案》(GDUFA)和《医疗器械使用费和现代化法案》(MDUFMA)的修订启动会,其均遵循类似的修订时间表。


留住审评人才


由于使用者付费的再批准过程恰逢美国总统选举期,因此这次的时间非常紧。新一届美国政府与新一届国会将于2017年1月开始运作,这些使用者付费协定必须做好在提交国会前同时接受现任和下任政府官员审查的准备。


在FDA代理局长史蒂芬·奥斯特罗夫(Stephen Ostroff)和副局长罗伯特·卡利夫(Robert Califf)看来,PDUFA项目对FDA的重要性无须赘言。对于此次的公共会议,FDA药品审评与研究中心(CDER)主任珍妮特·伍德科克(Janet Woodcock)总结道,重点强调了患者投入对药品开发与审评的重要性,扩大FDA的“岗哨”项目(Sentinel)以加强产品上市后的安全监督,并进一步加强监管科学的建设。业内普遍认为,FDA吸引顶尖科学家的能力是取得更稳定和更高效的药品开发与审批程序的关键。对此,伍德科克回应称,CDER将继续致力于关键职员的招聘与保留。


CDER战略项目办公室主任特丽莎·穆林(Theresa Mullin),承担着确保PDUFA谈判保持在正轨上的职责。她指出,PDUFA Ⅴ重点放在加强重要新药的审批程序上,通过加强与发起人的沟通提高了第一周期审批通过的数量。她表示,高级别优先的事项将保留下去,以加强药品审评过程的管控及可预测性,并保持一个合理而高效的费用结构,利用资金来为FDA雇用和留住顶尖人才。


注重审批证据发掘


此外,患者团体与专业组织提出的一系列倡议值得PDUFA支持:更多生物标志物与患者报告产出(PROs)的验证、儿科与新生儿药物的开发、注册资料的扩大使用、数据透明度措施以及CDER各审评部门在快速审评通道接受度上更高的一致性。一些评论者主张,应进一步评估60天等待期是否合理,这是PDUFA Ⅴ中的一项规定,旨在确保新药申请在开始审评前是完整的,以及其是否有加速或减慢申请审评的资格。


其中,扩大真实世界证据的使用以加速药品开发,是此次PDUFA修订一个最重要的讨论主题。布鲁金斯学会(Brookings Institution)的格雷格·丹尼尔(Greg Daniel)对PDUFA Ⅵ应该如何从侧重精简申请审评,转变为注重发掘临床证据和其他数据以支持审批决定与记录产品上市后安全性的策略,提出了建议。皮尤慈善信托基金会(Pew Charitable Trusts)的Allan Coukell,同样强调了更好地获取来自临床试验外的健康需求数据库的观测资料的价值。


生物技术工业组织(BIO)的凯·霍尔克姆(Kay Holcombe)则提出了进一步将患者观点整合到药品开发与监管决策中的目标,这一目标的实现要通过将依靠经验的审评过程转变为数据导向和系统性的审评过程,并且这一过程要建立在结构化的效益风险框架和清晰的FDA指南的基础上。申请发起人同样期望FDA在跨CDER审评部门的沟通与实践上做出改进:一项BIO的调查发现,一半的组织成员报告与FDA的互动非常有益并富有成效,但另一半则表示“还有改进的空间”。


FDA官员强调,使用者付费方案只涉及与药品开发及审评相关的机构流程,并不涉及需要立法或监管行动的政策问题。不过,扩大真实世界证据的使用和其他数据来源的提案可能会陷入政策困局。


霍尔克姆提出了另一个明确的立法问题:产业界希望国会能够明确使用者付费不会受制于今后的预算削减,以确保PDUFA的长期稳定性。在三年前的自动减支(自动生效的一系列联邦支出削减措施)过程中,一部分产业界支付的费用不能被FDA所获得,延缓了重要的监管科学的启动与发展。霍尔克姆坚决表示:“我们不能让这种情况再次发生。”


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