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婴儿高级定制的时代来临,你怕了吗?

以往只在科学小说中出现的基因编辑技术,已经在实验室中变成现实。基因编辑技术被认为是未来疾病治疗的一种全新途径,甚至让没有缺陷的"设计婴儿"成为可能。然而基因编辑技术在惊艳全球的同时也带来了一系列伦理挑战,且可能引发人类正常遗传种系不可预测的风险,因此也饱受争议。近日,美国趣味科学网站刊文"强大的基因编辑已经来到,人类准备好了吗?",表示应该对基因编辑采取审慎态度,甚至应该暂停该项技术研究。

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CRISPR/Cas是一项以前所未有的方式对基因编码进行操控的新技术(CRISPR,规律成簇的间隔回文重复)。该技术的出现引发了一场基因学和细胞生物学领域的革命,提升了人们用新方式治愈疾病(包括癌症)的希望,或将成为揭开人类细胞未解之谜的一把钥匙。CRISPR/Cas成为科学界人人知晓的明星新技术。


不过这项基因编辑技术同样引起了人们的担忧。这一新工具能否允许父母选择"设计婴儿"?在病人中的不成熟应用是否会导致不可预测、有巨大潜在风险的后果?滥用或误用基因编辑技术的可能造成的后果,促使一些知名科学家呼吁暂停某些类型的基因编辑新研究,直至对伦理问题得到充分探讨。


专家认为,暂停相关研究是为维持公众信任、保护人类安全的积极一步,同时对这项前景广阔的新技术可以进行进一步研究论证。


为治愈疾病进行基因编辑


尽管人类大多数疾病在一部分上是由于基因突变引起的,但是目前的疗法是对基因突变导致的症状进行治疗,而非努力消除基因"罪魁"。如果某种疾病的起因是基因缺陷,那么只要修复该基因就能治愈疾病,但是具体治疗操作却并不简单,因为编辑DNA的难度相当大。不过科学家们一直都在探索人类基因有效的编辑技术。2012年,一切发生了改变,几家研究机构表示,一种名为CRISPR/Cas的基因剪切技术能够用于人类基因编辑。


同先前低效的基因编辑技术相比,CRISPR/Cas提供了一条基因编辑捷径。CRISPR/Cas技术出现之前,科学家已经发明了两种基因编辑工具,一种是转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN),一种是锌指核酸酶。不过,在三种工具中,CRISPR最为简便易行,只是利用RNA和DNA的配对来进行引导,《MIT技术评论》曾写道"任何懂得分子生物学技巧并知道如何处理胚胎的科学家都能做这件事"。另两种工具都需要特定的蛋白来靶向特定的基因序列。正是由于其简便易行,CRISPR/Cas迅速被科学界采纳使用,修复疾病细胞的DNA的障碍似乎已经荡然无存。


玩火的基因编辑技术

随着CRISPR/Cas技术的出现,改变胚胎细胞基因的障碍就被清除,为可改变容貌和智力的"设计婴儿"打开方便之门。伦理学家长期以来一直担忧的允许父母选择婴儿品质特征的情况随之而来。此外,人们对于疾病的了解以及可能致病的基因之间存在巨大的鸿沟。纵使可以开展完美的基因手术,但是我们并不清楚基因的特定改变将会在一个人身上呈现出何种后果。最后,对人类胚系细胞,比如胚胎,进行基因编辑,会将修改的基因永久引入到人类基因池中,从而被后代遗传。


而且对一个人的基因进行剪切也并非没有风险。已知剪切蛋白质"Cas9"可能对基因组"非设定"部位的基因进行剪切,也可能"脱靶"。一旦"Cas9"不恰当地剪去一个重要的基因并使其不能发挥作用,那么基因疗法将会诱发癌症而非治愈。


审慎开展基因编辑研究


在学术界内部,对于编辑人类基因的做法也是质疑声不断,其中最尖锐的批评莫过于对现有基因编辑技术的风险担忧。围绕着"Cas9"的担忧引发了一个非同寻常的举动:知名科学家呼吁暂停部分相关研究。2015年3月,研究人员和律师组成的一个小组呼吁,对进一步利用CRISPR技术进行人类胚系细胞基因编辑研究自觉暂停,直至就相关伦理指导意见达成共识。由诺贝尔奖得主David Baltimore、著名遗传学家George Church、CRISPR技术的共同开发者Jennifer Doudna,以及法律、伦理和医学等方面专家组成的小组,在科学杂志上撰文,指出我们尚未弄清楚人类健康与我们的基因排序之间的关系。


即使是存在一种完全精确的基因编辑系统,利用基因手术治疗病人仍不成熟,而"Cas9"由于存在脱靶等问题,还远不够格。这些作者们只是反对在特定细胞进行基因编辑,比如胚胎细胞,不过鼓励进行相关的基础研究,以使将来的基因编辑治疗建立在更牢靠的实验证据之上。


对或存在巨大潜在风险的医学新技术研究予以叫停有先例可循。1975年,多位知名生物学家呼吁暂停使用重组DNA技术,并在美国艾西洛玛召开大会,讨论如何规范此项技术的用途。


尽管目前生殖细胞的基因组编辑在许多国家是非法的,但是作者们担心对生殖细胞进行基因编辑的研究仍在继续。他们认为应采取措施,阻止"生殖细胞的基因组改造在临床上应用于人类,同时,科学和政府机构应讨论这种做法的社会、环境和伦理影响"。


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