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比尔·盖茨领投基因编辑公司Editas

今天基因编辑公司Editas获得包括世界首富之一的比尔·盖茨等投资者的1.2亿美元投资。Editas是由CRISPR-Cas9的发明者之一,MIT华裔年轻教授张锋参与发起成立的。参与投资的包括风投界的顶级高手如谷歌风投在内的十余个基金。这是年轻的CRISPR-Cas9技术迄今为止获得的最大一笔投资。被称为魔法剪刀的CRISPR-Cas9技术遇到这些磨剪子高手无疑会更快成熟起来。

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CRISPR是一些对称的DNA片段,最早在细菌中发现,据估计一半的细菌有CRISPR。细菌为对付病毒这个老冤家而练就了一门独门武功,可以识别切断病毒DNA的某些片段而令其内力全失。CRISPR-Cas9技术因此而来,是一段识别RNA加上一个DNA水解酶,所以可以识别并切断目标DNA,并有可能修复变异DNA,所以理论上可以用于从基础研究到新药研发工具甚至作为药物治疗某些遗传疾病。


当然这并不是第一个基因编辑技术。十几年前有个叫做zinc finger nucleates (ZFN)的技术可以做同样的事情,而且第一个产品已经上了二期临床。但是CRISPR-Cas9技术更加简单,据说一个大学生花个几千美元就可以做出自己的CRISPR-Cas9。而且CRISPR-Cas9用途更为广阔,从治疗罕见遗传病到粮食增产到世界能源几乎无所不能,当然滥用带来的伦理灾难也不可忽视。以前瞻性闻名的Wired网站称之为genesis engine(创世纪发动机),有可能用来建造一个无疾病、无饥饿、无污染的新世界。


那么这个技术真的能做到这些不可思议的事情吗?从短期看还没有可能,但长期没人知道。ZFN现在主要是个研究技术,用于靶点确证。比如把某个蛋白从细胞剔除看其功能变化,或在这种没有靶标蛋白的细胞中加入靶标蛋白抑制剂如果还能看到和靶标蛋白相关的功能变化则可认为是脱靶效应。我估计CRISPR-Cas9短期内大概只能用于这个目的(当然这也可能是个很大的买卖)。据说CRISPR-Cas9可以用于制造新的动物模型,比如自发癌症模型(现在多是把人肿瘤植入动物)。但我还没听说用ZFN制造动物模型的,不知CRISPR-Cas9何时能做到。


当然CRISPR-Cas9技术最大的潜力是治病,但和其它RNA、DNA药物一样递送是个很大障碍,这个和你是否是CRISPR-Cas9没有关系。类似的RNA药物已经开发了近30年,尚无商业上成功的药物(上市两个很小的RNA药物)。另外选择性是个非常关键问题。DNA治疗逆转很困难,所以必须万无一失。DNA识别和水解拨皮去骨还是一个化学反应,理论上不可能没有副反应,只是多少而言。但人体能承受多少副反应?那是一个很大的问题。siRNA原来也认为选择性很高但后来发现脱靶常有发生。另外DNA编辑无时无刻不在发生,内源调控系统对CRISPR-Cas9如何控制也是问题。


1.2亿投资对于一个只有3年的年轻技术不是小数字,但和genesis engine这个称号还是不相称的。作为比较去年RNA公司Moderna获得4.5亿美元,CAR-T公司Juno获得3.1亿美元投资。所以尽管媒体把这个技术夸得跟魔术似的,投资者还是相对理智的。

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