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赛诺菲与Evotec达成上亿合作,利用干细胞开发糖尿病新疗法

法国制药巨头赛诺菲(Sanofi)近日与Evotec公司进一步深化战略合作,将利用人类干细胞生产功能性人β细胞,进而开发β细胞替代疗法。此外,双方还将利用人β细胞开展高通量药物筛选,鉴定可激活β细胞的小分子药物或生物制剂,开发β细胞调节性新型糖尿病药物,这类药物有望减少或消除注射胰岛素的需求。目前,全球糖尿病患者多达3.87亿,而β细胞在糖尿病的发病机制中发挥关键作用。

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根据协议,Evotec将收到一笔300万欧元(约合330万美元)的预付款,同时有资格获得总额高达3亿欧元(约合3.28亿美元)的开发、监管、商业化里程碑款。此次合作,建立双方在去年达成的研发联盟之上,将扩大现有合作范围,并巩固已达成的密切关系。在去年的联盟中,赛诺菲将在未来5年向Evotec提供至少2.5亿欧元(约合2.75亿美元),而Evotec将为赛诺菲提供长期的新药研发服务,将赛诺菲处于发现阶段的一系列候选药物推进至临床前开发,双方还将联合推进肿瘤相关产品组合的投资项目。


以干细胞为基础的药物发现及开发,一直是治疗创新领域的尖端科技。利用人类干细胞产生功能性人β细胞,将消除糖尿病研究领域人β细胞在数量和可用性方面的局限,同时将成为干细胞生物学应用到糖尿病临床治疗工作的重大尝试。


无独有偶,英国制药巨头阿斯利康(AZN)早在去年就已联手哈佛干细胞研究所(HSCI),将一种干细胞制造人类β细胞的突破性技术,用于其化合物文库的筛选,寻找可恢复β细胞活力的潜在新药。


胰岛β细胞与糖尿病的关系:


胰岛β细胞是胰岛细胞的一种,属内分泌细胞,约占胰岛细胞总数的70%,能分泌胰岛素,起调节血糖水平的作用。胰岛β细胞功能受损,会导致胰岛素分泌绝对或相对不足,从而引发糖尿病。


在1-型糖尿病(T1D)患者体内,胰岛β细胞被自体免疫系统所摧毁,患者必须终生注射胰岛素来维持正常的血糖水平。而在2型糖尿病(T2D)患者体内,胰岛β细胞功能受损,无法完全模拟正常β细胞的血糖控制。


另外,2型糖尿病是一种逐渐性疾病,而当前治疗方案都无法阻止β细胞功能的减退,导致患者最终需要注射胰岛素。因此,恢复β细胞质量、减少或消除注射胰岛素的需求、防止或逆转β细胞功能下降等方面,存在着巨大的医学挑战。

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