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复活细菌改进疗法

研究人员再造了腺相关病毒(AAVs)的进化谱系,以便重现一种古老病毒颗粒,它能将基因治疗有效地传递到肝脏、肌肉和视网膜。研究人员近日在《细胞通讯》上表示,该方法可用于设计更安全有效的新型基因药物。

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“新方法论能让我们更好地理解病毒的复杂结构以及不同的性能如何在进化中出现。”该研究负责人、美国哈佛大学医学院Luk H. Vandenberghe说,“我们相信,该发现将揭示AAVs等复杂生物结构是如何构建的。我们希望能基于此研发新一代病毒,作为基因治疗的载体。”


病毒需要有效地转移其基因材料到宿主细胞中,以便复制和生存。科学家已经利用这种自然特性开发出病毒载体,这些载体能将治疗基因带到适当的细胞或组织中。


早期临床试验已经证实这种方法治疗遗