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福布斯:女儿患罕见病,会计师“走投无路”成立基因治疗公司

Lysogene是一家致力于利用基因疗法治疗罕见中枢神经系统疾病的生物技术公司。43岁的Karen Aiach是它的创始人和CEO。值得注意的是,在创立之前Lysogene之前,这位法国女性没有任何科学或者制药行业的背景,更不用说对基因治疗领域有什么了解。

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Aiach曾经是Arthur Andersen公司的一名审计专家,在2001年创立自己的专业咨询公司。不幸的是,2005年,她的女儿Ornella被诊断为Sanfilippo Syndrome A。这是一种罕见的神经退行性疾病,没有治疗方案,平均寿命会减少至不到20岁。


这突如其来的变化使得Aiach放下了她已有的事业,走进了生物技术行业。她最先是通过与科学家合作,资助科学研究;最终,在2009年成立了自己的公司。今年5月,Lysogene获得了1650万欧元A轮融资,目前正在计划更大一轮的融资计划。最近,Aiach分享了她作为一个企业家和母亲的经历。文章以采访的形式发表在Forbes上。


问:10年前,您的女儿被确诊时是怎么样的状况?


Karen Aiach:在担心了几个月后,我和丈夫带女儿Ornella到了巴黎的医院。儿科医生发现Ornella有一些特殊的特征,包括眉毛宽阔、肝脏肿大,这些都是一种罕见病的警示。随后,通过临床检查、血液检测和基因分型,Ornella被确诊患了一种叫Sanfilippo Syndrome A的罕见病。


问:这种罕见病的预后是什么?


Aiach:医生说,六个月大的Ornella将成为智障人士,然后身体残疾,并会在她生命的第二个十年死去。我们迅速上网查找信息,下载与疾病相关的科学文献。第一个惊喜是,我们竟然能够理解那些科学出版物中的内容,并找到了作者们。通过这些科学家,我们了解了更多这种罕见病背后的科学理论以及相关的症状。


问:有人帮助你吗?


Aiach:我雇佣了一名神经生物学家,她多年来一直参与用基因疗法治疗神经退行性疾病的研究。此外,她知道科学和实验室是如何运作的,也与生物技术公司有联系。2006年2月,我们参观了一些公司,比如夏尔等。遗憾的是,大部分公司在开发酶替代疗法或者小分子药物,没有药物适用于Sanfilippo Syndrome A。最后,我们得出结论,最好的途径应该是探索基因治疗。


问:你是通过什么途径进入基因治疗领域的?


Aiach:最开始是通过我成立的非营利组织资助一个研究项目。我们从患者团体中筹集的资金,再将这些资金投入到项目中。


问:这个组织什么时候起变成一个以营利为目的的公司?


Aiach:当时,我们在小鼠模型中做出了有效的研究。就在同时,一个与我们使用相同载体(呈递基因的技术)的研究小组在意大利发表了非常令人信服的初步数据。这让我意识到,我手中的不仅仅是一个慈善项目,而是一个药物开发项目。于是,2009年,我成立了Lysogene。


问:运行Lysogene是不是比运用非盈利组织更难?


Aiach:不,恰恰相反。一方面,公司很小;另一方面,当你运营公司时,政策环境和规则也不一样了。


问:在没有任何科学背景的情况下,业内人士是如何看待的?


Aiach:起初,对我来说最大的挑战是,我既不是一名科学家,也不是医生或者基因治疗师。我只是一个负责建立该项目和管理它的母亲。没有别人做这件事,因此,我并没有侵犯其他人的“领土”。


不过,怀疑和不支持依然存在;因为,他们觉得我做不成。在研究的第一阶段,调查员总是关心我的银行,从不关心临床设计。也有一些患者团体不支持这个项目,因为管理它的不是一个科学家。有人甚至觉得我傲慢,他们说:“如果这个想法是好的,Genzyme或Shire会做到。”


问:对于这些质疑声,你怎么回应?


Aiach:没有完成的事情并不意味着它就是个坏项目。不过,我也很害怕。毕竟我不是从生物技术领域起家的,有很多规则和惯例我并不了解。我可能还没有对即将面对的挑战做好充足的准备。


问:在这过程中渡过了哪些困难?


Aiach:2013年,资金出现困难。但当时我们已经给第一名患者给药,包括我的女儿,我们不能就这样停下了。当时情况很紧急。我们向朋友、家庭成员介绍了当时项目的临床数据和监管反馈。三周时间,我们筹集了40万欧元。


问:经营Lysogene和经营之前的咨询公司有什么不同?


Aiach:因为与女儿相关,对我来说,这次做的是与生死相关的事。我不能假装她会比其它的Sanfilippo Syndrome A患者活得更久。我们真的不知道治疗会对她和其他三名患者带来怎样的结果。但是如果什么都不做,结果只有死亡。


Ornella在3岁左右失去了语言能力,变得异常活跃。她会没日没夜的在房子里奔跑,打碎任何东西,让她自己和其他人都处于危险之中。我们需要有人一天24小时照顾她。这些事实让我不得不去运行Lysogene。


我们从动物研究到人体试验用了5年的时间,这个速度是惊人的。我的女儿一直在接受治疗,我们一直在观察她的病情好转还是倒退。但是,想要让这种疗法也可以帮助到其它患者才是点燃我开拓精神的原因。这与任何只想赚钱的公司都是不同的。


问:Ornella现在已经10岁了,她状况如何?


Aiach:她依然是一名Sanfilippo Syndrome A患者,只是从6岁起开始了治疗。从过去三年的情况来看,她好转了许多,不再过度活跃,睡眠也很好。这改变了她的生活,也改变了我们的生活。现在,我有一个会笑的孩子,这是我能想到的最好的结果。

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