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干细胞研究临床转化

“Cell Press Selections”是由Cell出版社推出的一份推荐文章集合手册,主要介绍某个生命科学研究领域最新的进展及突出成果。相关特辑内容包括研究论文,评论性文章以及snapshots,涉及了同一领域的方方面面,更为重要的是这些文章由赞助商赞助,可以免费获取。

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最新特辑大部分内容来自Cell Stem Cell,聚集于干细胞基础研究的临床转化,主要包括多篇成果论文及一篇干细胞治疗前景展望文章,和一篇帕金森症临床前诊断的新进展。

在这篇展望文章中,作者指出虽然干细胞具有极强的自我更新能力,在临床上也是一种新颖的治疗方式,但是除了造血干细胞HSC移植,其它干细胞治疗方式都还处于实验室阶段。近年来也有一些未经证实的治疗手段在临床实验标准之外被广泛应用,这严重威胁了干细胞的临床应用,因此科学家们都在加紧研究,期望通过突破技术和理论上的障碍,使干细胞治疗方法发挥其应有的作用。

来自瑞典隆德大学的研究人员在一项研究(Human ESC-Derived Dopamine Neurons Show Similar Preclinical Efficacy and Potency to Fetal Neurons when Grafted in a Rat Model of Parkinson’s Disease)中为人类胚胎干细胞源性多巴胺神经元从基础研究到临床上的应用提供了重要的临床前证据,研究表明利用胚胎干细胞技术,将帮助人们更有效地替换在相关疾病中死亡的大脑细胞,如帕金森症等。

帕金森病患者主要是由于脑内多巴胺能神经元退化,而多巴胺能神经元是维持正常运动功能的关键,这种患者往往存在严重的运动平衡障碍问题。标准的治疗包括左旋多巴,这种药物能代替多巴胺发挥作用,但也存在副作用。细胞治疗的目的是用取自胚胎大脑或干细胞分化出多巴胺细胞补充丢失的神经元。

在这篇文章中,研究人员在一个帕金森症大鼠模型中完成了一项人类胚胎干细胞源性中脑多巴胺神经元综合性临床前评估,发现通过临床MRI和PET成像技术可以维持长期大鼠存活,并证明了这种方法能产生与人类胎儿多巴胺神经元相似的作用。这为有效评估人类胚胎干细胞在这方面的作用提供了重要资料。这一发现为人类胚胎干细胞源性多巴胺神经元从基础研究到临床上的应用提供了重要的临床前证据,在脑部利用胚胎干细胞技术,将帮助人们更有效地替换在相关疾病中死亡的大脑细胞,如帕金森症等。

另外一篇:Human Embryonic Stem Cell-Derived Oligodendrocyte Progenitors Remyelinate the Brain and Rescue Behavioral Deficits following Radiation 则通过对大鼠进行临床前研究,开发了一种新方法,可以将人类干细胞转变成为修复大脑损伤的细胞。

同时干细胞对于一些罕见病也有了一些临床证据,如Sustained Mobilization of Endogenous Neural Progenitors Delays Disease Progression in a Transgenic Model of Huntington’s Disease 这篇文章就报道了亨廷顿疾病的干细胞研究进展。

亨廷顿疾病是一种神经退化疾病,这类疾病的部分特征是纹状体多棘投射神经元减少(MSNs)。一组研究人员通过脑室内注射带有BDNF和noggin的腺病毒,发现引发了新纹状体中新神经元的产生。单次脑室内注射AAV4-BDNF和AAV4-noggin腺病毒能引发长期募集新的MSNs,而这种反应不管在野生型小鼠还是亨廷顿动物模型R6/2中都是一致的。直接BDNF和noggin蛋白处理与脑室内注射AAV4-BDNF和AAV4-noggin腺病毒的结果是一致的,也能活化招募室管膜下前体细胞从而形成新的MSNs,这些细胞进一步成熟整合进入神经环路中。更重要的是,AAV4-BDNF/noggin处理的R6/2 小鼠表现出运动功能衰退得到缓解,存活进一步增加。

此外来自明尼苏达大学医学院的华人研究组利用大动物模型证明了hiPSC分化细胞在心脏修复方面的巨大潜力。

他们利用了一种急性心肌梗死猪模型(MI),分析hiPSC分化得到的心肌细胞,内皮细胞,和平滑肌细胞,如果结合带有胰岛素生长因子IGF微球的三维纤维蛋白贴剂,最终效果如何。结果他们发现这种三系细胞移植方法能改善左室功能,心肌代谢,小动脉密度,同时减少心肌梗死面积,心室壁压力和无诱导室性心律失常凋亡。这一在大动物模型中完成的研究指出未来hiPSC分化细胞在心脏修复方面的巨大潜力。

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