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一通用型药物有望治疗多种脑疾病

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一种存在于污水中的病毒,竟然衍生出了一种独特的通用型药物,可以靶向与多种大脑致残性疾病相关的斑块,包括阿尔茨海默氏症(早老性痴呆症)、帕金森氏症和克雅氏病等。这些神经退行性疾病的共同特点是大脑内淀粉样蛋白的异常沉积。


据报道,动物测试结果显示,这种药物粉碎了患有阿尔茨海默氏病或帕金森氏症的小鼠脑中的斑块,改善了它们的记忆和认知能力。大鼠和猴子的实验结果也充满希望。开发该药物的NeuroPhage制药公司正准备申请许可,最早有望明年开展人体试验。


这是首个瞄准并摧毁与人类大脑疾病相关的多种斑块的药物。斑块是蛋白质错误折叠形成“纽结”,并逐渐堆积,造成脑堵塞,杀死神经元,导致记忆和其他脑功能丧失。动物实验中,该药物减少了与阿尔茨海默氏症相关的β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白沉积,以及与帕金森氏症相关的α-突触核蛋白沉积。实验室样本实验则显示,该药物也能靶向导致克雅氏病的朊病毒聚集。而正确折叠的蛋白质不具有明显的“纽结”,因而药物对其没有影响。


“这是新一代药物。”美国阿尔茨海默氏症协会首席科学官玛丽亚·卡里略说:“它可以从根本上阻断这些疾病的发生。”


目前大多数治疗阿尔茨海默氏症的药物都是针对制造斑块的个别蛋白质,而非斑块本身。唯一靶向斑块的药物aducanumab,也是唯一能阻止疾病进一步发展的。NeuroPhage制药公司首席科学家理查德·费舍尔说,他们的药物同时瞄准阿尔茨海默氏症涉及到的两种斑块,因此潜力更大。


其他研究人员希望看到更多的结果。剑桥大学分子生物学系医学研究委员会实验室的米歇尔·戈埃德特说,关键是能否减少脑细胞死亡,“给患者一种能够减少斑块的化合物,比如说30%,却无法阻止大脑退化,这是没有用的”。


我们总是忽视病毒作为一种非细胞生命形态的存在也有着不可或缺的作用这一事实。人们总是将之与流行性感冒等疾病联想在一起,却不知道它在人类生存和进化的过程当中,扮演了不同寻常的角色——我们的很多基因都是从病毒中得到的。


这一次,科学家将病毒用于神经退行性疾病的治疗上,让这些寄生在活细胞体内的“毒素”发挥神奇的作用。我们期待在小动物、大动物的实验中获得不错结果的试验尽快进入人体阶段,早日造福那些正在受这些病魔困扰的患者。


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