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420种在研神经系统疾病药物报告

神经系统疾病是指影响神经系统的疾病,其种类超过600种,尽管有一些是大众所熟知的,如癫痫、多发性硬化症和帕金森,但大多数都属于罕见病范畴,仅影响极少一部分群体。根据比尔及梅林达•盖茨基金会公布的一项研究,神经系统疾病代表了8%的全球健康负担,其中尤其突出的是中风、偏头痛和癫痫。

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近日,美国药品研究与制造商协会(PhRMA)发布报告指出,目前,在美国有420种新药处于临床开发阶段,用于治疗多种神经系统疾病,包括癫痫、阿尔茨海默氏症(AD)、多发性硬化症(MS)及帕金森等,其中:慢性疼痛(94种)、阿尔茨海默氏症(59种)、脑肿瘤(包括胶质瘤,58种)、多发性硬化症(33种)、帕金森(31种)、癫痫(22种)。另有其他一些药物开发用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)、脑损伤、亨廷顿氏舞蹈症、偏头痛、脊髓损伤、神经系统遗传性疾病及中风等。

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报告指出,近年来,科学界已经取得了巨大进步,从分子和基因层面部分了解了神经系统如何工作,这反过来将有助于开发更有效的治疗方法。然而,仍有相当多的神经系统疾病尚不清楚其疾病机理,或无治疗药物,抑或缺乏更新更有效的治疗选择。目前,业界、学界及各国政府正在携手推进对多种神经系统疾病潜在机理的探索,同时也在积极寻找治疗这类复杂疾病的新疗法。


相比其他领域,神经科学领域的新药研发异常艰难,临床失败风险极高,尤以阿尔茨海默氏症(AD)为最,临床失败率高达99.6%。但令人欣慰的是,尚无证据表明医药行业将要放弃,该领域的诸多失败与挫折确实让许多人失望,包括开展研究的科学家。但这些不成功的尝试却是至关重要的垫脚石,帮助推动对极其复杂的神经系统疾病的认识,同时提供新的线索并调整研究方向,让科学不断向前迈进。


处于临床开发阶段的这420个新药,代表了人类对神经科学的不懈探索,其中包含成功,更多的是挫折和失败。这些新药为全球各类神经系统疾病患者提供了新的希望,有望为患者及其家庭提供更好的治疗选择,同时让人类朝着攻克神经科学这一伟大愿景稳步前进。在此,让我们向辛勤工作在科学一线的研究人员表达最崇高的敬意:你们辛苦了!

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