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新"太空药"将投入临床实验 主治儿童遗传病

最近国际空间站上的医疗研究活动传来令人鼓舞的消息,因为一种治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物很快将投入临床实验,这种新药是在国际空间站研制开发的。

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据西班牙《世界报》网站7月3日报道,DMD是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致行走不便。大概在7~12岁时会彻底丧失行走能力,通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。针对该病,医学界尚无有效疗法。


预计国际空间站研发的这种药物可以将DMD发病时间延迟一倍,从而将病人的寿命延长一倍,虽然尚不能治愈疾病,但它的研发被视为在这个方向上迈出的非常重要的一步。


很多人不了解国际空间站上医疗研究活动的内容。它其实就是太空中的一个科学实验室,其主要设计初衷是为了进行生物、生物技术、地球科学、太空、物理、材料科学、人类健康、技术发展等各个领域的基本研究。那么在科学实验方面国际空间站与地球上的实验室相比有哪些优势呢?其主要优势在于实验过程中的失重效果。


在国际空间站内的失重环境下,物理系统和生物系统中很多在地面实验室会出现的效应例如沉降、对流、静水压力会消失,这些效应的消失让物理系统和生物系统的研究条件变得更加理想,有利于更准确地理解和发现物体的属性和内在过程,从而找到被掩盖的潜在机制。


DMD治疗药物之所以能够研制是因为国际空间站内可以生长出比地球实验室环境中更大、质量更高的蛋白晶体,从而能够更精确地确定这些晶体的三维结构。通过对一个与DMD有关的特殊蛋白进行研究,科学家研制出了可以“捆绑”这个蛋白、降低其影响的药物。


此外,国际空间站内正在进行的科学研究也为开发老年痴呆症的新治疗方法带来希望。


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