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瑞士罕见病药商SOBI口服悬液配方Orfadin(尼替西农)获欧盟批准

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瑞士罕见病制药商Swedish Orphan Biovitrum(SOBI)口服悬液配方Orfadin(nitisinone,尼替西农)近日喜获欧盟批准,用于遗传性酪氨酸血症I型(Hereditary Tyrosinaemia type-1,HT-1)患者的治疗。HT-1是一种罕见的常染色体隐性遗传病,是由酪氨酸代谢障碍所致的一种遗传代谢病,多数患儿为急性型,起病于新生儿或婴儿期,主要累及肝脏和肾脏,若不治疗会导致肝、肾衰竭甚至死亡。


胶囊配方Orfadin于2005年上市,目前已获欧盟及全球多个国家批准,联合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制,用于确诊为HT-1的患者。Orfadin结合饮食限制及广泛的新生儿筛查,能够使婴幼儿及早确诊治疗,从而显著改善患者的临床结果。


而在Orfadin上市前,出生2个月内确诊为HT-1的婴儿,仅有三分之一能够存活到2岁。目前全球大约有1000例HT-1患者。


Orfadin口服悬液是一种婴幼儿友好的配方,可方便准确给药剂量,有助于改善患者及其照料者的生活质量。SOBI公司已计划在2015年下半年将Orfadin口服混悬液推向整个欧盟市场。


遗传性酪氨酸血症I型(HT-1)是由于酪氨酸代谢过程的终末酶延胡索酰乙酰乙酸水解酶(FAH)编码基因发生突变以致FAH活性降低或缺失,酪氨酸分解代谢发生障碍,中间代谢产物如马来酰乙酰乙酸、延胡索酰乙酰乙酸、琥珀酰乙酰乙酸及琥珀酰丙酮等有毒副产物在体内蓄积,造成机体损伤,导致患儿肝功能衰竭、肾功能不全和神经系统并发症,症状在婴儿出生6个月内出现。


Orfadin(nitisinone)能够阻断酪氨酸的分解,从而减少体内有毒副产物的量。


原文链接:Sobi wins European approval for oral form of orphan drug Orfadin

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