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微芯生物:原创新药源于中国全球开发

近几个月来,深圳微芯生物科技有限责任公司(以下简称“微芯生物”)总裁鲁先平每天会接到一些陌生人的电话,这些电话都是慕名而来求助的。自其公司自主研发的西达本胺经国家食药总局批准于今年3月上市以来,来自全国各地的求助者们纷纷电话“买药”,希望这个新药能给身患恶性肿瘤的患者带来新生的希望。

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西达本胺是中国首个治疗T细胞淋巴瘤的口服化学药物,也是全球第一个获批的选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂,其针对非小细胞肺癌、乳腺癌等实体瘤的联合治疗也在临床试验中。在我国医药行业历史上,西达本胺也首次对美国药企进行专利技术授权许可使用,是我国首个在美国进行临床研究的中国原创化学新药,实现了源于中国发现、全球开发的目标。


如今,微芯生物已在肿瘤、糖尿病、免疫性疾病等领域建立多个原创新药产品线,并申请73项化合物全球发明专利,其中45项已获授权。以微芯生物为代表的一批中国医药企业也已实现从“仿制”到“创制”的梦想。


发现表观遗传调控新机制


我国是全球第一大制剂药和第二大原料药生产国,但是98%的产品却是仿制药。“在生物医药领域,拥有核心技术和专利发明非常重要。因为只有独立研发、获得核心的专利技术,我国医药企业才有希望摆脱一直‘仿制’和单纯靠价格战来赢得市场份额的命运。”鲁先平说。


2001年,鲁先平带着5000万元融资和一支具有高水准的海归科学团队在深圳创立了微芯生物。这个团队专注于原创新药研发,并自主创建了“化学基因组学药物发现及早期评价平台”。


那时候科学界刚刚发现了一个与转录复合体相互作用的酶——组蛋白去乙酰化酶,微芯生物的科学团队就猜测该酶的过度表达可能抑制了肿瘤细胞的分化。因此,抑制该酶可能成为治疗肿瘤的新方法。


2002年科学团队就开展了表观遗传对肿瘤复杂系统的调控、新型表观遗传调控剂类药物的分子设计,以及抗肿瘤作用机制的探索和研究。经过多年的探索,通过公司的核心技术平台,团队在针对组蛋白去乙酰化酶这个靶点进行药物设计时,终于发现了西达本胺。


随着技术的进步,团队更加明确了西达本胺的成药性,西达本胺也成为全球第一个亚型选择性的组蛋白去乙酰化酶抑制剂,其具有非常独特的抗肿瘤机制,比如激活患者抗肿瘤细胞免疫功能。


2014年12月,西达本胺获得了国家食药总局一类新药的批文,这也是我国首个治疗外周T细胞淋巴瘤的原创新药。2015年3月,西达本胺正式上市,填补了我国T细胞淋巴瘤治疗药物的空白。据悉,西达本胺针对肺癌和乳腺癌的联合治疗也进入后期临床试验阶段。


首个向美国药企出口专利权


生物医药产业与其他产业有很大区别,新药研发是一个“烧钱”且非常耗时的过程,一种新药从开始研发到成功上市,一般需要10年—15年的时间,平均需耗费约10亿美元,这使得在中国专注于原创新药研发的企业寥寥无几。而西达本胺从研发到上市也花了12年多的时间。


2005年,微芯生物就遭遇了公司存亡的最大危机。“当时已经花完了第一轮5000万元的融资,但是由于融资环境非常差,几乎没有任何风险投资机构愿意再投钱给新药研发,公司第二轮融资找不到钱。”鲁先平说,深圳乃至国内一些新药研发企业不是倒闭,就是转做外包服务。


在“生死”关头,微芯生物进行了自救。2006年,公司把西达本胺的国际专利使用权授予美国HUYA生物技术公司,在我国医药行业历史上,这是首次对美国药企进行专利技术授权许可使用和国际临床联合开发,也是我国首个在美国进行临床研究的中国原创化学新药,实现了源于中国发现、全球开发的战略目标。


这个创新的商业模式为公司带来赢利,不仅完成了第二笔2800万美元的融资,还为新药的全球开发节省了成本。鲁先平说,把专利授权给外国企业后,国外市场新药的开发将由外国企业承担,且新药上市后,公司还将获得国外市场销售额10%的收益。而通过此模式,微芯生物的创新药物不仅可以尽快在中国上市销售,还能通过国际临床联合开发的模式,实现未来中国原创药进入全球市场销售的目标。


“第一个吃螃蟹的人总是要有付出的。”鲁先平对这次出口专利仍有遗憾。因为专利授权得太早,给公司带来的收益很有限,“如果现在才去授权专利,赢利可能会有10亿美元”。目前,西达本胺在美国、欧洲、日本等地区都进入临床研究。


本土协同开发的示范


作为第一个吃螃蟹的企业,微芯生物还冲破了传统政策和理念对新药研发的束缚。


2004年11月,微芯生物的糖尿病药西格列他钠第一个在中国申请临床研究,2005年肿瘤药西达本胺又在中国第一个申请新药的临床研究。这其实对于中国的药监系统来说也是第一次,因为中国药监系统之前的审批体制和流程是为了仿制药而设立的。在审批过程中,微芯生物帮助药监系统草拟一些新药技术评价规范,推动我国药监体系向好的方面发展。在国内专家对新药还持怀疑态度的时候,鲁先平抱着电脑一个个去“汇报研究的成果”,专家们从“给10分钟”到最后听了2个小时。


美国食药局已批准上市的T细胞淋巴瘤治疗药物共有3个,分别是普拉曲沙、罗米地辛和贝利司他。然而,这3个药物均未进入中国,且价格昂贵,每月治疗费用14万—28万元人民币。同时,它们都需静脉注射给药,而西达本胺为口服用药,更加方便。与普拉曲沙和罗米地辛相比,西达本胺在主要疗效指标上也相当。


鲁先平表示,西达本胺是在国家创新政策支持下,由风险资本投入,海归科学团队联合全国临床专家协同创新的一个探索。


中科院院士陈凯先认为,西达本胺让中国在新药研发领域实现与国际先进水平并跑和部分领跑,“这样一种发展模式打破中国经济转型的困局,使得中国医药企业从‘仿制’到‘创制’的梦想得以实现”。


如今,微芯生物已经在肿瘤、糖尿病、免疫性疾病等领域建立多个原创新药产品线,并申请73项化合物全球发明专利,其中45项已获授权。鲁先平表示,在新药研发上已投入4亿元后,还将继续加大人才和资金的投入,继续培育核心优势,增强公司在创新和专利药物方面的国际竞争力。

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