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利用小分子清除病变蛋白质的新技术

最近一个以耶鲁大学的分子细胞以及发育生物学科学家Craig Crews为首,包括葛兰素史克和Arvinas公司的科学家组成的研究团队,研发出了一种用小分子高效率阻断致病蛋白质的方法,这种方法不仅能抑制目标蛋白质的作用,还能彻底清除它们。

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这种小分子药物被称为蛋白水解靶向嵌合体(PROTACs),它具有同时与目标蛋白质和与E3泛素连接酶结合的亲和性,而这种E3泛素连接酶通过这种小分子与目标蛋白质结合后,会启动强大的泛素水解过程,使目标蛋白降解,这样就可以利用人体本身的蛋白质降解机制将任何目标致病蛋白质清除掉。


因为这种小分子药物在标记目标蛋白质使其降解后还可反复与别的目标蛋白质结合循环使用,这就意味着其可以在低剂量下起作用。因此这种药物不仅可以针对很多用现有药物难以抑制的蛋白质,还可以安全地达到这一目标。


原文链接:Catalytic in vivo protein knockdown by small-molecule PROTACs


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