行业资讯 > 最新资讯 > 园区企业

王晓东:做全球最好的抗癌新药

北京西北郊,僻静的生命科学研究园区里,坐落着北京生命科学研究所(NIBS,“北生所”)的四层红色小楼——这里,被誉为中国最高效的研究所。


所长王晓东——个子不高,黝黑健硕的汉子,中国科学院、美国国家科学院的“双料”院士,他用自己独到的管理方式和学识眼光,引领着一批最杰出的科研人员,在这里筚路蓝缕,呕心沥血,探寻人类生命的新知。


“只领导,不跟随”,是北京生命科学研究所设立科研选题的原则。王晓东说:“科研选题必须是世界最前沿的;必须是别人没有做过的。我们追求的不只是填补国内空白,而是获取人类知识的创新。”


“作为一名华人科学家,无论走到哪里、有多大成就,祖国还是祖国。”2003年,他应邀回国创办了我国科技体制改革的试验田——北生所。5年之后,由10位全球顶尖科学家组成的国际科学指导委员对该所进行了实地评估,得出的结论是:世界上没有任何其它研究所能在如此短的时间里,在国际科研领域占据如此重要的席位。


2011年初,王晓东做出一个大胆决定:发起创办百济神州(北京)生物科技有限公司(以下简称“百济神州”),研发全球领先的抗癌新药。短短几年,已有3个靶向型小分子新药在澳大利亚完成一期临床,所看到的疗效和副作用明显优于其它同类药物;1个免疫抗肿瘤新药已完成临床前研发,不久将在澳大利亚开展临床试验。


“研发抗癌新药是我义不容辞的责任”


王晓东从事的细胞凋亡研究,旨在揭示细胞生长与死亡的规律,从而为癌症等疑难杂症治疗提供重要的理论依据。自1996年独立领导实验室至今,他在国际学术刊物上发表论文50多篇,被同行引用5万多次,获得多项重大突破。


但王晓东并没有因此满足。相反,他时常感到不安。


“因为我的研究与癌症有关,回国后经常有人问:你有没有更好的治疗方法?”王晓东说,“特别是近些年,亲朋好友中得癌症的越来越多,而多数癌症到了晚期基本上无药可治,患者只能等死。”他沉默片刻后说,“这些事让我深受刺激。理论和概念是治不了病的,研发抗癌新药是我义不容辞的责任。”


同时让王晓东既兴奋而又忧虑的,是近年来全球抗癌新药研发的迅猛势头。“经过过去几十年的研究积累,国外在抗肿瘤新药研发方面进展迅速,在靶向药物和免疫抗肿瘤药物领域不断有新药上市。


与传统的放化疗相比,这两类药物就像‘精巧炸弹’,疗效明显、可持续,而且副作用很小,许多患者获得了新生。”王晓东说,由于我国新药研发能力薄弱,一些患者被迫通过走私购买价格昂贵的外国药,一个疗程的药费高达几十万元人民币。“如果长此以往,不仅对患者无法交代,我国的医药产业也将更加受制于人。”


心动不如行动。2011年初,他和具有十多年制药公司管理经验的美国企业家欧雷强筹资3200万美元,联手创办了百济神州。


“如果发现我们研发的新药没有国外的好,就坚决放弃”


公司成立之初,王晓东就和欧雷强达成共识:要做就做全球最好的抗癌新药。


怎样才能做到全球最好?


王晓东的回答是:高打高举,不走寻常路——


投资1亿元人民币,从全球购置最好的仪器设备,建成世界一流的化学药物实验室和生物药物实验室;


不惜重金,从默沙东、辉瑞、强生等跨国企业中聘请了20多位管理、研发骨干,组建了150多人的高水平、多学科研发团队;


不单攻一个药物,而是瞄准国际前沿,从小分子靶向化学新药和大分子免疫抗肿瘤生物新药两路进发,同时布局10多个新药的研发……


最让王晓东骄傲的,是百济神州超强的药物检验能力。“我们组建了50多人的药检团队——即便是最知名的跨国制药企业,也没有这么大比例的人做药检。” 


王晓东告诉记者,“这样我们就能够在药物研发的每个阶段都进行检测,结果不好的就停掉,以最大限度地节省资源、少走弯路。与此同时,国外最新的药物专利发表后,我们很快就能进行解析,并跟自己正在开发的药物进行对比,如果发现我们研发的新药没有国外的好,就坚决放弃,重新设计新的药物。”


“晚期肺癌的生存期一般不超过3个月,澳大利亚的一位患者吃我们的药已经一年零两个月了”


深厚的科学背景、强大的研发能力和科学的研发策略,使百济神州的新药研发很快“开花结果”。他们研发的两个靶向型药物BGB-283、BGB-290,引起了德国老牌制药企业默克的极大兴趣。2013年11月,经过严格的考察、检测、评估,默克旗下的生物制药公司雪佛兰与百济神州签署协议,出资5亿美元购买了这两个药物的海外市场开发权,创造了我国新药研发历史上的一个里程碑。


更让王晓东高兴的,是这两个药物和另外一个靶向药物BGB-311均已在澳大利亚完成了一期临床。临床结果显示,这3个药物分别对黑色素瘤、卵巢癌、淋巴肿瘤等多种癌症疗效显著,而且副作用很小,明显优于同类其他药物。


“参加临床试验的84位病人都是处于癌症晚期、生命垂危的患者,服用我们的药物后,病情或者得到控制、或者明显好转。”王晓东告诉记者,“晚期肺癌的生存期一般不超过3个月,澳大利亚的一位患者吃我们的药已经一年零两个月了,现在还活得好好的。”


此外,免疫抗肿瘤药物BGB-317也完成了临床前研发,其潜力优于美国的两个同类新药。“BGB-317将于6月初在澳大利亚的5家医院开展临床,在美国的临床试验也将很快进行。”王晓东说。


“我唯一感到难受的,是我们研发的新药不能很快让国内患者用上”


5月13日,百济神州完成第二轮融资,来自美国华尔街的3家生物科技投资基金和国内的高瓴、中信产业基金,为其注资9700万美元。加上2014年的第一轮融资,百济神州已在国内外资本市场上获得2亿美元投资——对于新药尚未上市的企业来说,如此高额的融资在国内还找不出第二家。


“当然,我们也有难过的时候。”王晓东笑着说,新药研发不仅烧钱,而且风险极高,设计、生产、工艺开发……哪一个环节出了问题,项目就前功尽弃。“我们开始研发的四五个项目都失败了,企业最困难的时候账上只有1万多块钱。多亏了欧雷强满世界借钱,才度过了难关。”


“困难对我来说不是问题。”王晓东说,“我唯一感到难受的,是我们研发的新药不能让国内患者很快用上。”


原来,BGB-283等3个药物的临床试验申请是在国内和澳大利亚同时递交的。结果,后者在5个工作日内就批准了,国内则一直在“排队”。


据介绍,由于我国药品临床试验审批过程异常缓慢,这3个新药在国内至今尚未获准开展临床。进展最快的BGB-283,光在国家食药监管总局药品评审中心(CDE)光“排队”就花了1年多,到今年2月才进入评审,最快要到下半年才能开展一期临床。其余两个药物还在“排队”,不知等到什么时候才能进入评审。


“我一位朋友的妈妈是甲状腺癌晚期,他得知BGB-283在澳大利亚的临床结果后,恳切希望能用我们的药,并一再表示‘自愿用药、后果自负’,但我实在没法给——这个药在国内的临床试验都没做,我给他就是犯法。”王晓东很无奈,“明知道我们研发的新药能治他妈妈的病,但却不能给人家用,你说难受不难受?”


让他稍觉欣慰的,是这个问题已经得到药检部门的重视。前不久,国家食药监管总局领导专程到中关村调研,听了王晓东的反映后,当即表示要认真研究。


“这三个新药在国内获准上市后,我们愿意以大众能承受的价格销售。”王晓东说,“一方面我们的研发成本可以通过海外市场弥补,同时这也是我们创办公司、研发新药的初衷——让国内癌症患者用上全世界最好的国产新药。”


热门排行

推荐阅读