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基因疗法,你准备好了吗?

基因疗法,就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因,或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。

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目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因,以取代原有的异常基因。


15年前,基因疗法遭遇了一系列挫折,使得科学家开始对其进行严格的重新评估;时至今日,基因疗法已经做好准备,即将进入临床。据预测,美国将于明年批准首个商业化的基因疗法。


在很多人看来,基因疗法的转折点发生在6年前一位名叫科里•哈斯的8岁男孩身上。哈斯患有一种退行性眼病,视力因此受到损害。医生采用基因疗法,使哈斯有缺陷的左眼视网膜产生了一种原本无法合成的蛋白质。接受治疗后不到4天,哈斯去动物园游玩,让他惊喜万分的是,他终于看到了太阳和红色的气球。3年后,他的右眼也接受了同样的治疗。到今天,哈斯的视力已经足够让他和祖父一起参加感恩节的火鸡狩猎了。


在过去6年中,将健康基因植入先天性失明患者细胞内的试验性基因疗法,已经成功使40名患者重见光明。同时,临床医生们也在超过120名各类血液癌症患者身上,看到了基因疗法取得的空前疗效,部分患者甚至在治疗结束3年后,仍然保持着无癌状态。运用基因疗法,研究人员还帮助了一些血友病患者,延长他们的生存时间。


尽管时至今日,基因疗法仍未在医院和诊所开展起来,但这一情况有望在接下来的10年发生改变。2012年,欧洲批准了首个基因疗法,用以治疗家族性脂蛋白酶缺乏症——一种罕见但极为痛苦的遗传疾病。2013年底,美国国立卫生研究院也取消了对基因疗法的部分非必要管制。


一些行业观察家预测,美国将于2016年批准首个商业化的基因疗法。在彷徨了十余年之后,基因疗法终于开始了它革新医疗的重要使命。


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