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RNA或可治疗血友病

据《自然—医学》上的一项研究称,一种用于减少抗凝血蛋白水平浓度的治疗RNA对于患有血友病的小鼠和非灵长类动物也有效果。该RNA现在处于临床第一阶段测试中。

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血友病患病原因是由于某些突变导致凝血蛋白因子VIII或IX的缺乏,从而使得身体无法止血。但是,那些能够让抗凝血蛋白失效的变异能够抵消与凝血蛋白因子缺乏相关的突变带来的影响。


Akin Akinc等人设计出一种名为ALN-AT3的干预治疗RNA并将其作用于抗凝血蛋白中的一类:抗凝血酶,这种蛋白酶能够抑制另一种重要的凝血蛋白:凝血酶。通过ALN-AT3的治疗,17只由基因突变而导致凝血蛋白因子VIII缺乏的小鼠体内的血液凝结现象有所增加;而长窑尾猕猴在注射了针对凝血蛋白因子VIII的抗体后,体内凝血酶数量也有所上升。


目前针对血友病的治疗手段主要依赖于经过重组的因子VIII或IX因子蛋白的注射。而这项新发现揭示了在抗凝血因子VIII抗体存在的情况下,ALN-AT3的有效性,这意味着ALN-AT3将对产生此类抗体的病人带来好处,而ALN-AT3也将对因子替换疗法产生抗性。


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