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Vertex 治疗囊胞性纤维症组合疗法扫清又一阻碍

作为治疗囊胞性纤维症领域的先锋,Vertex公司以其新开发的Kalydeco崭露头角。然而,Kalydeco仅仅针对于G551基因突变型患者,该种类型的囊性纤维化(CF)患者在美国市场中仅占4%左右。为了进一步扩大公司在该领域的市场,Vertex公司开发了以Kalydeco和lumacaftor为主要成分的组合疗法--Orkambi,旨在治疗患者人数更多的F508del突变型患者。这种新型组合疗法一直备受市场期待。


然而,一周前,公司的这一新药却受到了来自FDA不大不小的"质疑"。FDA的工作人员表示Vertex公司现有的数据很难证明组合疗法中的lumacaftor对结果的改善有所帮助。此外,FDA的审查人员还注意到Orkambi并未完全达到研究人员设计的次要研究终点。


尽管这一质疑并未抵消市场对于Orkambi的良好预期,但是来自FDA的声音始终如一片阴云盘旋在Vertex头上。不过,时隔几天之后,Vertex迎来了峰回路转。在FDA下属专家委员会最新评审中,Orkambi以12票赞成,1票反对的高通过率获得了专家们的支持。这也意味着公司在Orkambi的商业化进程中又扫清了一个障碍。


根据以往经验,尽管专家委员会的投票结果对FDA的审核不具有约束力,但一般FDA都会与该结果保持一致。目前,Orkambi的审批已经进入最后阶段,FDA预计将于七月5日前作出最后决定。


Orkambi主要是针对因CFTR基因发生F508del突变而患上囊胞性纤维症的患者,在美国大约有8500名患者属于这一群体,这也是囊性纤维化患者群体中比例最大的基因突变型。而Vertex公司2012年获准上市的畅销药Kalydeco的目标患者群体人数仅为2000人左右。


不过,值得注意的是,此次的专家审核仍然没有解决FDA对Vertex公司提出的质疑--lumacaftor是否在治疗中起到明显作用。在参与评审的13名专家中仅有3名专家给予了肯定的答复,而另有6名专家认为这一作用并不是决定性的。因此,在专家们表决通过Orkambi的同时,还建议Vertex公司进行针对Kalydeco单独治疗F508del突变型囊性纤维化患者的上市后调查,以最终确定这一问题。


但是不论如何,Vertex公司有很大可能将迎来囊性纤维化医药市场上的另一个重磅药物。


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