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干细胞新政即将出台 行业标准仍存空白

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经过反复讨论修改、完善的《干细胞临床研究管理办法(试行)》(以下简称《办法(试行)》)终于公开,以规范干细胞临床研究,保护受试者权益。这距离2013年3月《征求意见稿》的发布已经过去了整两年。


而就在今年2月,科技部发布了《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案(征求意见稿)》。


业内人士向《中国经营报》记者表示,上述两项新政若实施,意味着干细胞临床研究“松绑”,对加速干细胞临床转化应用、促进干细胞产业发展意义重大。


国内干细胞与再生医学领域经过多年发展,虽然论文与专利在国际上排名大幅提升,但在干细胞转化研究领域的核心技术与成果却不足,目前尚无规范化的干细胞转化应用和干细胞相关产品面世。


业内专家认为,《办法(试行)》实际上是干细胞转化医学产业第一个可以依照的法规,有了这个法规,将加速产业的形成。


临床研究“松绑”


“《办法(试行)》几易其稿,多次举行座谈会征求专家意见。”受邀参加过座谈的同济大学附属同济医院干细胞(转化)研究中心主任孙毅告诉记者。


干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域。“干细胞治疗已经在某些疾病上有一些证据支持,比如自身免疫性疾病,治疗效果还是很明显的。”孙毅说。


干细胞临床研究是干细胞成果转化、临床应用的基础。但据记者了解,干细胞临床研究长期面临监管政策滞后、行业准入标准缺失的窘境。此次公布的《办法(试行)》明确了此前干细胞临床研究领域多个待解的问题。


《办法(试行)》规定,开展干细胞临床研究的医疗机构应当具备七项条件,其中包括三级甲等医院、依法获得相关专业的药物临床试验机构资格、具有较强的医疗、教学和科研综合能力等。


医疗机构按照《办法(试行)》要求完成干细胞临床研究后,不得直接进入临床应用;如申请药品注册临床试验,可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。


《办法(试行)》还明确,干细胞临床研究机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管,并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。


孙毅认为,上述规定其实是权利的下放,各有利弊。弊端在于,有些机构会将其变相变成赚钱的渠道;好处则在于如果有一家机构做得突出,它的制剂和质量管理标准有可能成为行业标准。


值得一提的是,《办法(试行)》规定,开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用,不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。


此前有报道称,部分机构以临床试验之名收取高昂费用。对此,孙毅认为,其中一个原因是我国对干细胞临床研究的机制与国外不同。


孙毅说,国外对干细胞临床研究的投入与新药研发类似,研发公司作为主体投入资金高达千万、甚至上亿美元。而我国目前还没有一家公司可以像研发新药一样研发干细胞。


“干细胞作为一种治疗方式,国家需要加大投入,否则有些研究者需要通过收费来解决经费问题,当然这其中也不乏单纯为了经济利益的。”孙毅坦言。


而据记者了解,干细胞的培养、制备、储存等的成本很高。


“高质量的干细胞成本是高昂的,以来源于脐带血、骨髓、人体脂肪组织等的一般干细胞为例,一般用于恶性肿瘤治疗的疗程,各种成本加在一起大约在几万元左右。”孙毅说。


干细胞临床研究的监管问题一直备受关注。《办法(试行)》明确,干细胞临床研究的监管主体是国家和省级卫生计生行政部门及食品药品监管部门,可对已备案的干细胞临床研究机构和项目进行抽查、专项检查或有因检查,必要时对机构的干细胞制剂进行抽样检定。


行业标准仍空白


2013年3月,原卫生部和国家食品药品监督管理总局共同出台了《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》《干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》三个《征求意见稿》。


上海交通大学药学院“细胞工程-基因工程药物/细胞治疗”课题组负责人齐念民教授告诉记者,《办法(试行)》与2013年的《征求意见稿》差别还是比较大的。


“2013年的《征求意见稿》把干细胞全部按照药物来监管,向药监局申请临床批文、新药证书才可以使用,这个过程需要等上五六年甚至七八年。而这次的《办法(试行)》把临床试验提前了,由医院来审批、实施临床试验。” 齐念民说,这是监管上一个比较大的变化,同时也有助于加快干细胞临床应用。


美国对干细胞的监管同药物一样,需要先进行动物实验、临床前试验才能进入临床。而此次《办法(试行)》意味着在我国干细胞可以直接进入临床,缩短临床转化的时间。


实际上,早在2012年,我国干细胞研究的奠基人、中科院院士吴祖泽就曾提出我国干细胞发展中的不足:尚未建立统一的质检标准与质检受理单位;干细胞临床研究与应用的审批规程和监控规则有待理顺。



业内人士认为,关于行业标准的问题未能在此次《办法(试行)》中得以体现。


孙毅告诉记者,干细胞研究中有两方面非常重要:一个是干细胞制剂的质量控制,一个是疗效评价,但这两方面目前都没有相关的行业标准,导致干细胞的临床研究与试验都像蒙着眼睛在黑箱里操作一样。


“一个是干细胞制剂质量控制标准;一个是疗效评价标准。干细胞行业若不做这个事情,行业很难实现标准化,也很难得到发展。”孙毅说,这两项标准的制定在技术上国内已经不存在问题,可以在国家主导下,科研机构来完成。她表示,同济医院计划申请干细胞制剂的质检中心,目前正在朝这个方向努力。


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