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奥巴马精准医疗计划初步实施的4大细节

继“人类基因组计划”之后,2015年1月底,美国总统奥巴马在2015年国情咨文演讲中宣布了一个生命科学领域新项目——精准医疗计划(Precision Medicine Initiative),该计划致力于治愈癌症和糖尿病等疾病,目的是让所有人获得健康个性化信息。2月8日,白宫官网发布了精准医疗计划的相关细节。该计划将加快在基因组层面对疾病的认识,并将最新最好的技术、知识和治疗方法提供给临床医生,使医生能够准确了解病因、针对性用药。


根据规划,美国将从2016年财政预算中为精准医疗项目划拨2.15亿美元经费,具体分配为: 1.3亿美元将拨给国家卫生研究院(NIH);7000万美元将流向NIH下设的国家癌症研究所(NCI);1000万美元将提供给美国食品和药物管理局(FDA);剩余约5百万美元资金将给予国家卫生信息技术协调办公室(ONC)。


精准医疗项目——NIH


精准医疗项目拨款1.3亿美元给NIH,基于该项目,2015年2月11~12日,NIH召开了为期两天的研讨会,涉及隐私、患者维权、医疗保健、流行病学、基因组学、移动医疗(mHealth)、计算机科学和信息技术等多个领域专家汇聚一堂参与了讨论,2000余人观看了视频广播,超过500人通过WebEx向项目组成员提交意见和问题,会议就精准医疗的百万人群规模的医疗研究的挑战和机遇作了充分讨论。


1. 短期目标——癌症治疗


肿瘤治疗被选择成为精准医疗的短期目标。癌症是常见的疾病,它是美国以及全球其他地区主要的死亡原因。与此同时,得益于DNA测序和癌症基因组图谱项目的突破,人们对引发癌症的分子变化的理解更加深入,对致癌基因组信息的新理解已影响到了药物和抗体设计过程中,如药物伊马替尼(格列卫)抑制慢性骨髓性白血病两个基因融合后的酶发挥作用;药物crizotinib(Xalkori )靶向作用于遗传异常的间变性淋巴瘤激酶(ALK)基因。


基于以上基础,精准医疗短期目标将致力于癌症的预防与治疗中:


(1) 与制药公司的合作开展临床试验,基于肿瘤的分子标志物测试靶向组合疗法;


(2) 制定耐药性解决方案;


(3) 使用“液体活检”血浆开发新方法来评估治疗反应以及抵抗可能的耐药性;


(4) 发展新的肿瘤细胞模型预测药物组合反应并定义耐药机制。


2. 长期目标——健康管理


精准医学建议进一步的目标将是建立一个综合性的科学知识环境,把精准医学实践规模扩大,提升对疾病风险评估、疾病机制把握以及许多疾病最佳治疗方案的预测,为健康和卫生保健等诸多领域带来最大利益。为了实现这一目标,该计划将:


(1) 鼓励和支持新一代的科学家开发创造性的新方法,来检测、测量和分析范围广泛的生物医学信息——包括分子、基因、细胞、临床、行为、生理和环境参数,实现关键科学和医疗问题的应答网络;


(2) 推出一百万以上的美国全国队列研究,以推动健康和疾病的认识。


该项研究参与的志愿者将分享他们的基因信息和生物标本、电子医疗数据如化验结果和MRI扫描、生活数据如热量的消耗和环境的风险,通过移动医疗设备进行追踪,这将有助于研究人员了解基因组变化和其他健康因素如何影响疾病的发展。,参与者将有权控制信息的共享程度。获得自己的健康数据的同时形成大数据信息。


精准医疗项目——NCI


精准医疗项目资助美国癌症研究中心 (NCI) 7千万美元用于肿瘤基因组学研究,开发更加有效的肿瘤治疗方法;现在正是在精准医疗基础上建立新的国民癌症计划的好时机。目前,在先进的癌症中心,乳腺癌、肺癌、结肠直肠癌、黑素瘤及白血病患者正在定期进行分子测试。NCI将设计更快更有效的癌症检测手段,以个性化癌症治疗为基础,扩大临床癌症试验,进行癌症探索,并在全国范围内建立“癌症知识网络”,及时分享创新技术,推动科学的发展。


具体地,NCI将计划开展以下工作:


1. 开展大规模临床试验:癌症最有希望通过精准医学实现治疗,NCI将加大资金支持,提供两种不同的方法来推进精准医学临床试验。第一种方法是招募所有类型的癌症患者,然后根据患者的肿瘤特定遗传异常选择靶向药物。NCI目前已经建立了治疗选择分子分析(NCI- MATCH)项目,招收对标准治疗无反应的儿童和成人肿瘤患者;另一个方法体现在NCI肺癌-MAP研究,招募同一种类型的癌症患者,然后对患者基因组进行细分,定义成基因子集,每个子集使用不同的靶向药。这些试验有机会将基因组研究结果链接到的临床数据,为癌症预防,早期诊断和早期干预确定新的战略。


2. 克服耐药性:对于癌症来说,不管是靶向治疗还是传统的化疗,最大的障碍就是耐药性,为了应对这一挑战, NCI将支持更多揭示耐药机制的研究用以:


(1) 在诊断时获得的组织的癌症发展模型,在复发时揭示耐治疗机制;


(2) 在肿瘤DNA和细胞中分析循环血液样品,开发预测复发的方法,临床或放射学研究定义之前发现问题;


(3) 测试靶向剂组合的临床试验,寻找克服抗药性的方法。


3. 建立知识系统:NCI还将建立信息平台支持应对肿瘤治疗的基因数据信息,该知识体系将包括遗传、生化、环境和临床数据,从患者角度来定义分子亚型,并确定癌症治疗和预后的方法。精准医学计划知识系统部分还有一部分是基于预期的“大数据”对精准药物试验构建预测模型,增加对治疗反应的精确度。


4.NCI一些持续支持精准医学的项目:


(1) NCI平移和治疗研究;


(2) NCI基因组学和癌症生物学研究;


(3) NCI免疫学和免疫治疗研究;


(4) NCI癌症成像研究:


精准医疗项目——FDA


精准医疗项目资助FDA 1千万美元用于获取新的专利和推进高质量数据库的开发,以保证监管机构在精准医疗和公共医疗保健方面的研究需求。FDA局长医学博士Margaret近日表示,FDA将响应总统奥巴马的精准医疗计划,鼓励将下一代测序技术(Next Generation Sequencing,NGS)迅速转化为临床应用,同时,FDA将建立更加严格的审查管理机制,以确保该技术在医疗保健和公共卫生等领域能够持续创新发挥作用。为了实现技术上的革新,FDA正在对NGS制定新评价体系,使NGS可以通过一次检验就能知道一个患者是否携带有遗传突变,医生可以从海量的基因信息中迅速地获取患者的遗传信息。检测结果可用于诊断某种疾病和评估患病风险,并且可以帮助医生和患者判断是否适合采用哪种治疗方式。NGS结果的可信性和准确性是个体化医疗或者精准医疗快速发展的保证。但是这同样会给FDA在实现保护和促进公共健康的使命方面带来新的挑战。


精准医疗项目——ONC


精准医疗项目向ONC资助5百万美元用于制定一系列的标准和要求,以保护隐私和跨系统数据交换安全。3月10日,美国健康和公众服务部ONC办公室隐私和安全工作组发出更新健康大数据审议,在支持已有的白宫健康大数据项目基础上,重点支持精准医疗计划。



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