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干细胞治疗的春天:三大政策或将出台

2月26日,国家科技部发布了《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案》(征求意见稿),科技部将会同有关部门,启动国家重点研发计划“干细胞与转化医学”重点专项试点工作,加强干细胞基础与转化方面的投入与布局。这一举措预示着备受争议的干细胞治疗迎来了新一轮的曙光。


干细胞产业有3种不同的商业模式,产业链的上游主要是干细胞的采集及存储业务,中游是干细胞技术研发,下游是干细胞移植及治疗。中国在干细胞储存技术领域的发展一直和世界保持同步,并在近十多年间走在了世界前列。在研究领域,从2004年至2013年,我国干细胞研究的文章从234篇增加到3779篇,数量增长了近17倍,学术论文发表总数量仅次于美国,居世界第二。然而,虽然上游和中游都达到世界领先水平,但下游的干细胞治疗领域却一直不太乐观。


国内外干细胞下游产业的差距


早在 2004年12月,我国第一个干细胞创新药物——中国医学科学院基础医学研究所研发申报的“骨髓原始间充质干细胞”,就拿到了CFDA颁发的一期临床试验批件。2006 年4月,该药物获二期临床试验批件。在国家临床药理基地完成安全性、有效性研究后,该药物于2008年9月向CFDA提交了三期临床试验申报材料,到目前还没有下文。


除 2005、2006 年有另外两个干细胞药物拿到临床试验批件之外,8 年来国内申报的其它干细胞药物都没有获得临床批件。目前国内获批上市的干细胞药物仍为零。


与我国的状况形成鲜明对比的是,国外在干细胞治疗领域喜讯频出,近日,欧盟更是传来突破性的消息。


日前,西方世界首个干细胞治疗产品Holoclar获得欧盟委员会(EC)有条件批准,用于因(物理或化学因素所致)眼部灼伤导致的中度至重度角膜缘干细胞缺乏症(limbal stem-cell deficiency,LSCD)成人患者的治疗。Holoclar由意大利凯西制药(Chiesi Farmaceutici)研发,是获批的首个含干细胞的先进治疗产品,也是首个用于治疗角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)的产品。


欧盟干细胞研究正处于勃勃生机的“开花结果”阶段,尽管部分研究仍处于前沿的科学探索,但系列的主要研究活动已转向应用研究或商业化应用开发前期。


再把目光移向日本;去年9月12日,日本理化研究所(RIKEN)的研究小组宣布,他们利用能发育成多种细胞的iPS细胞制成视网膜细胞,并于当日移植到一名渗出型老年黄斑变性女患者的右眼中。这是世界首例利用iPS细胞完成的移植手术。9月18日,该名女子从兵库县神户市尖端医疗中心医院出院,没有出现并发症,视力恢复情况良好。


此外,上周五,大日本住友制药公司宣布,已于今年2月底在神户市中央区的港岛内设立一家药品生产企业,将致力于使用诱iPS细胞治疗眼病。RIKEN认定的风险企业HEALIOS也出资一半。


干细胞三大政策难道真的要破茧而出了?


在科技部发布的堪称我国干细胞研究五年规划(2015-2020年)的上述实施方案中,干细胞转化与应用被列为重点任务之一,但我国要想实现从干细胞研究到应用的跨越,仍需走很长的路。


据了解,2009 年 5 月,卫生部出台文件,把干细胞划为需要严格管制的“第三类治疗技术”,认为其“涉及重大伦理问题,安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证”。令人费解的是,此后相关配套措施一直没有出台,一些企业和单位暗度陈仓,干细胞治疗出现了遍地开花的混乱局面。


为此,卫生部于 2011 年10月发布文件,要求对脐带血造血干细胞采集和应用采取多个措施强化监管。其后不久,卫生部又下发《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》,要求停止在治疗和临床试验中试用任何未经批准使用的干细胞,并停止接受新的干细胞项目申请。国内的干细胞临床研究,由此进入“冬眠”。


对此,业内人士表示,对干细胞的监管是无可厚非的,但是叫停后应该尽快出台新的监管政策,而不是一味的停滞不前。


为解决我国干细胞治疗领域存在的一系列问题,国家卫计委会同CFDA在去年12月底召开“干细胞临床研究专家委员会第九次会议”,国内干细胞产业界的各项意见,已形成专文报送上级。


有知情人士透露,干细胞研发领域的监管政策已获基本共识。这一监管政策由三大文件构成,包括《干细胞临床试验研究管理办法》、《干细胞临床试验研究基地管理办法》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则》,三部法规分别针对干细胞临床研究、制剂制备、研究基地管理等不同方面进行了系统规范。


最近细心的人业内人士观察到了一个让人充满希望的小细节。3月5日,中源协和子公司和泽生物在食药监总局申报的治疗用生物制品新药--脐带间充质干细胞抗肝纤维化注射液(CXSL1200056)获得“在审批”阶段,见下图:


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在审批一般在20日内给出意见,除非经部长批准后可以延续10日,也就是30(工作)日内肝纤维化注射液就会有审批意见。中源协和治疗的脐带间充质干细胞抗肝纤维化注射液一旦获批,即可进入临床许可,而我国干细胞临床审评自2009 年来一直处于停滞不前状态。


究竟结果会怎么样呢?难道备受关注的干细胞三大政策真的要破茧而出了?此次发布的科技部《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案》(征求意见稿)提出以招标的新方式委托项目,也似乎预示着国家对干细胞项目有松绑的态势。


不是没有能力,只是缺乏机会


据Visiongain提供的市场调研数据,全球2011年干细胞疗法的市场份额达27亿美元,预计到2016年,市场份额将达88亿美元。目前,干细胞产业正处于大规模产业化的黎明阶段,各种颠覆性技术陆续突破,各种产业化尝试如雨后春笋。


中国做干细胞研究的科研人员有很多原创性的成果,但由于现有政策的限制,这些成果无法进行进一步的推广。监管政策出台将显著加速干细胞的产业化进程。首先是干细胞药物审批有望提速,目前已有不少有实力的研究机构和企业做好了从硬件到软件的准备工作,待政策放开即可启动产业化;其次是干细胞临床研究与应用将更加活跃。


总的来说,我们缺的不是技术、而是放手去做的机会。政策没有突破的话,干细胞应用的最后一公里想要走好,走到世界的前端会受到很大的限制。干细胞治疗能否迎来春天,就看国家的支持的态度和力度了。


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