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治罕见病的“孤儿药”又少又贵 业界呼吁国产化

去年夏天,全球狂欢的冰桶挑战让“渐冻人”这一特殊群体被公众认识,而这仅是罕见病群体的“冰山一角”。


根据世界卫生组织的定义,罕见病为患病人数占总人口0.65 ~1 的疾病,种类多达6000~8000种,包括血友病、苯丙酮症、结节性硬化症、软骨发育不全症等,其中80%都属于遗传性疾病,相关治疗药物则被称为“孤儿药”。


当前,我国上市“孤儿药”仅130个,纳入国家医保目录的仅57种,能全额报销的只有10种,国内药企对该领域的自主研发尚处于空白。罕见病发展中心主任黄如方向记者表示,“对罕见病患者而言,无药可医、有药也医不起,望药兴叹已成常态化”。


正在召开的全国“两会”上,全国人大代表、科伦药业董事长刘革新呼吁加快罕见病立法,希望通过制定“孤儿药”优先审评的实施细则、建立罕见病医保制度等措施,推进“孤儿药”国产化道路。


一名罕见病患者的心声


已是阳春三月,然而张红还是觉得冷飕飕的。


今年已是张红接受渐冻症(ALS)治疗的第10个年头,同往年一样,对于刚刚过去的“国际罕见病日”(2月28日),她所收获的仍然只有失望。


她在接受记者采访时表示,现在自己已无法通过语言直接交流,只能使用眼控仪将想表达的内容呈现到电脑屏幕上,采访过程中,10个字以内的回复也要耗费她数分钟作答。


实际上,渐冻症只是诸多罕见病的冰山一角。据美国FDA和欧盟相关机构统计,目前全世界确认的罕见病已有6000~8000种。在我国,这一人群数量与日俱增,仅在山东就有200万患者。


然而,目前我国上市的“孤儿药”仅130种,纳入国家医保目录的只有57种,能全额报销的只有10种。山东省立医院“瓷娃娃”治疗专家王延宙表示,“孤儿药”尚未在国内批量生产,价格高昂。


张红亦向记者坦言,她目前在服用的药物大约有七八种,其中大部分为进口,只有少数能用医保报销10%的费用,每年的药费在十几万元,已令她不堪重负,“我希望更多的孤儿药被纳入医保体系中”。


药企不愿碰“硬骨头”


刚刚过去的羊年春节,黄如方通过自己的微博发表新年寄语“不说快乐说加油”,寥寥几个字背后,透着一股无力感。“这几年来,我基本每月都会听到罕见病患者去世的消息,因为无药可医,有药也买不起。”黄如方说,“比如恶性苯丙酮尿症患者不能食用鸡鸭鱼肉等高蛋白食品,需终生服用特效药物BH4,每盒药售价近万元,一旦断药,就浑身抽搐,口吐白沫,对普通家庭而言,已属于灾难性医疗费用支出。”《每日经济新闻》记者调查发现,目前我国尚无药企独立研发“孤儿药”的案例,仅有十余家药企生产比较常见的“孤儿药”。如果单从经济学角度出发,需求决定生产,为何国内药企宁愿放弃这一市场?


一位不愿具名的药企高管表示,研发一个创新药物往往需要投资数千万甚至上亿元,耗时10年左右,再加上每一种“孤儿药”所对应的市场较小,研发风险大,药企都不愿意碰这块“硬骨头”。“孤儿药”难求,繁冗的审批程序也成为进口“孤儿药”的拦路虎。“进口药物进入国内销售需要进行临床试验,国家对试验对象的数量进行了界定,不能少于200病例,但很多罕见病总患病人数在国内也凑不齐200人,再加上动辄四五年的审批时限,也将不少孤儿药挡在了国门外。”黄如方说。


呼吁“孤儿药”国产化


“孤儿药”的尴尬处境已经引起药界大佬刘革新的重视。正在召开的全国“两会”上,他提议通过建立“孤儿药”认定制度、多方联动进行药物研发、简化“孤儿药”审批程序、市场独占权与减免税费以及建立罕见病医保制度五个方面,来推动“孤儿药”的国产化。


刘革新建言,通过卫生、药监、科技、财政等多部门联动,设立专项基金,资助原创性“孤儿药”研发,鼓励对国外专利过期“孤儿药”进行抢仿,引导研究机构和企业从事“孤儿药”研发,加快“孤儿药”的上市速度。


此外,他还提议国家应制定“孤儿药”市场独占、单独定价与税费减免的优惠政策,以加快推行我国孤儿药量产,降低药物成本。


对于目前的新药审批环节,刘革新也有自己的看法。他提出应制定“孤儿药”优先审批的实施细则,如临床试验减免及特殊审批。“我国现有的一报两批制度使得研发效率下降,药品注册时间过长,一些临床急需的药品上市时间滞后。”他在提案中如是表述。


“现在社会各界对罕见病的关注度比以前提高了,不少人提出将孤儿药纳入医保,但这类药物大多价格高昂,其所占比重很可能会影响到其他常见病患者的医疗支付。”上述药企高管认为,目前要解决我国“孤儿药”困境的切实出路也在于国产化,先降低药品费用。


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