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同是新药丰收年,2014和1996有何不同?

“2014年是自1996年以来新药获准的最大丰收年”的说法并不够全面。几年前,谁会想到2014年是一个新药获准的丰收年,而且不仅仅是数量层面的丰收年?


1996年获准新药


大量大病领域的超级重磅新药的诞生年,不少当年开发那些重磅药物的大公司,如今不复存在


上世纪90年代初,美国经历了“药品开发滞后”,也就是新药获准比国外慢一拍。其结果是,一些新药申请在FDA被搁置多年未作处理。


为解决这个问题,美国国会颁布了处方药用户费法案(Prescription Drug User Fee Act,PDUFA),允许FDA就每项新药申请向制药公司征收审查费用。这项“用户费”收入被用于雇用600名新药评审和技术支持人员。人员的增加,使积压的新药申请得到清理,1996年批准数创造了历史纪录。


1996年,不仅是新药获准数的大年,而且有大量重要药物脱颖而出。长期占据销售额之最的Lipitor(阿托伐他汀钙片,立普妥)就是1996年获准的。1996年获准的重要药物还包括:癌症治疗主流药Gemzar(注射用盐酸吉西他滨,健择)、Camptosar(伊立替康注射液);抗艾滋病药Crixivan(硫酸茚地那韦胶囊,佳息患);在神经科学领域,包括阿尔茨海默病药Aricept(盐酸多奈哌齐片,安理申)和精神药物Zyprexa(奥氮平片,再普乐);以及呼吸系统用药Zyflo(zileuton  tablets,齐留通片)等。


1996年的“同科进士”中,只有胰岛素类似物Humalog(重组人赖脯胰岛素注射液,优泌乐)和Avonex(干扰素β-1α)属生物制剂。罕见病药几乎不存在。


最引人注目的是制药行业的“景观”改变。经过兼并重组,1996年开发那些重磅药物的不少大公司已不复存在。


Warner-Lambert(华纳-兰伯特)、Rhone-Poulenc Rorer(罗纳普朗克罗尔)、Pharmacia &  Upjohn(法玛西亚与普强)、Carter-Wallace(卡特-华莱士)、Allergan(眼力健)、Organon(欧加农)、Forest(森林)、Hoechst Marion Roussel(赫斯特美罗)、Alcon(爱尔康)、Athena(雅典娜)、Roberts(罗伯茨)、Dupont(杜邦)、Ivax and Knoll(诺尔),这些公司在当年获准的53个新药中占据了21个。此外,Glaxo Wellcome(葛兰素威康)和SmithKline Beecham(史克必成),以及Astra(阿斯特拉)和Zeneca(捷利康)当年都是独立的实体。还有Biogen,几年前也与Idec公司完成合并。


抚今思昔未免令人感慨。


2014年获准新药


长期投资终于开花结果,罕见病药、突破性新药、抗癌药是贯穿全年的关键词


根据FDA药物评价和研究中心(CDER)报告,2014年获准的两大类新药各占41%:一是首个新药,有17个,这类新药代表治疗的显着进步;二是针对罕见病的新药,也有17个。FDA承诺帮助制药公司尽早将它们的产品推向市场,有66%新药获得优先对待,包括快速通道的待遇和优先审查。


在肿瘤药研究开发方面,数十年的长期投资已经开花结果。


肿瘤免疫,通过激活人的免疫系统以对抗癌症,包括从获准用于黑色素瘤的PD-1受体阻滞剂Keytruda(默克公司)和Opdivo(百时美施贵宝),以及安进公司治疗急性淋巴细胞白血病的Blincyto。Blincyto(blinatumomab)以双特异性T细胞衔接系统(bispecific Tcell engager,BiTE)来标记免疫系统的癌细胞,从而将其摧毁。用于非小细胞肺癌的Zykadia(诺华)和胃癌的Cyramza(礼来公司),使靶向抗癌药时代得以延续。此外,还有用于罕见型非霍奇金淋巴瘤的Beleodaq(Spectrum公司),用于B细胞血癌的Zydelig(吉利德科学公司)。


FDA的癌症“沙皇”(抗癌药办公室主任)Richard Pazdur博士曾答应及早给予一些抗癌药“突破性”新药认定,他真的没有食言。


而在突破性新药方面的成就,又远远超过了抗癌新药。2014年,突破性新药数飙升。在突破性新药认定过程中,FDA首先看好大型开发商,第一轮突破性新药审批获得顺利通过。另外一个重点放在癌症新疗法,占据5~9个。


丙型肝炎患者现在有了2个新的治疗药物,Viekira Pak(AbbVie公司)和Harvoni(吉利德公司),为患者避免肝衰竭和移植提供了治愈的选择,两者先后获准也激起了价格竞争。


此外,4个糖尿病新药值得关注:Farxiga(阿斯利康)、Tanzeum(葛兰素史克)、Jardiance(礼来和勃林格殷格翰)和Trulicity(礼来)。


为了应对日益严重的耐药菌感染,出现了4个新武器:Dalvance(Actavis)、Orbactiv(Medicines公司)、Zerbaxa和Sivextro(Cubist公司)。


不过,最大的变化发生在罕见病药领域。莫尔基奥综合征(Morquio A Syndrome)患者全世界只有3000人,这种罕见的酶缺乏疾病,导致关节和骨骼畸形和早期死亡。现在,治疗这个疾病有了Vimizim(BioMarin公司)。Myalept(阿斯利康)可用于治疗有潜在致命危险的脂肪代谢障碍,全球患者只有寥寥数几千人。Sylvant(强生公司)专门治疗仅有1200名患者的多中心型Castleman(巨大淋巴结)病。高雪氏症患者有了Cerdelga(赛诺菲公司),该药为一种口服药,可取代此前防止器官和骨骼脂肪积聚必须的注射剂。


结语


近年来,有人称生物制药行业没有集中精力研究开发重要药品,只是在仿制药、“me-too”方面做文章。但2014年FDA新药成绩单表明,实际情况并非如此。生物制药行业正在不断提供重要的新药。


不仅仅是获准新药的数量使得2014年成为特殊的年头,所涉及治疗领域的广度更值得评说。获准的新药中,不少是用于小群体患者,还有一些则对生活质量有明显影响,与1996年的情况迥然不同。良好的投资回报率驱使制药公司投资这些疾病新药研究开发。


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